Podskórna terapia dla dzieci z hemofilią. Na razie włożono nogę w drzwi
Dzieci i młodzież z hemofilią od 1 lipca br. otrzymały dostęp do podskórnej profilaktyki krwawień, co oznacza odejście od podań dożylnych czynników krzepnięcia. To zmiana długo oczekiwana przez ich rodziny, jak również ekspertów klinicznych. Na razie jednak skorzysta z niej tylko część najmłodszych pacjentów. Dlaczego? – wyjaśnia Ewelina Matuszak, prezeska Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne.
Od 1 lipca 2024 r. leczenie dzieci i młodzież z ciężką hemofilią stało się dużo łatwiejsze dla nich samych, ale też ich najbliższych. To dzięki długo oczekiwanej refundacji podskórnej profilaktyki krwawień prowadzonej w ramach programu lekowego „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” (B.15). Skorzysta z niej na razie tylko część pacjentów pediatrycznych. Najważniejsze, że są wśród nich dzieci z ciężką postacią hemofilii A od urodzenia do ukończenia drugiego roku życia. Dzięki takiej decyzji – jak podkreśla Ewelina Matuszak, prezeska Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne – otrzymają one dwa lata spokojniejszego życia i to w czasie bardzo istotnym dla ich rozwoju.
Lek, który właśnie trafił do refundacji podaje się podskórnie i co ważne również rzadziej niż w przypadku stosowanej obecnie profilaktyki w ciężkiej hemofilii u dzieci. W tej chwili czynnik krzepnięcia podaje się co dwa, trzy dni w formie wlewów dożylnych. Bywa, że w reakcji na częste tego typu interwencje medyczne u dziecka rozwijają się różne zespoły lękowe, powstają zrosty. A chodzi tutaj najczęściej o kluczowy moment rozwoju.
– W tym okresie dziecko uczy się chodzić, poznaje intensywnie świat i to te dwa lata są tak ważne dla spokojnego wykształcenia obwodu żylnego. Do tej pory było zazwyczaj tak, że dzieciom około pierwszego roku życia, jeżeli nie miały dostępu do żylnego obwodu, zakładano porty. Teraz możemy tego uniknąć. To jest taki prezent od ministerstwa dla rodzin dzieci chorujących w wieku do dwóch lat – podsumowała prezeska Fundacji.
Z czym mierzą się rodziny małych dzieci z hemofilią?
Kto faktycznie skorzysta z refundacji podskórnej profilaktyki krwawień?
Nie wszystkie dzieci chorujące na ciężką postać hemofilii bez inhibitora – tj. przeciwciał, które blokują działanie czynnika krzepnięcia – otrzymały od 1 lipca br. możliwość leczenia podskórnym lekiem: emicizumabem.
– Refundacja udała się tylko dla części pacjentów pediatrycznych bez inhibitora. Nie wszystkie dzieci, które tego potrzebują, mogą z niej skorzystać. Aby ją uzyskać, trzeba spełnić wyśrubowane kryteria zapisane w programie B.15 – skomentowała zmiany w refundacji ekspertka. Jak dodała, szacunki wskazują, że z podskórnej profilaktyki skorzysta do 75 małych pacjentów.
– To kropla w morzu, ale dobrze, że ta kropla jest. Bardzo się z tego cieszymy. Tym bardziej, że ten lek otrzymają najbardziej potrzebujący młodzi pacjenci. Mam jednak nadzieję, że w przyszłości te kryteria zostaną rozszerzone – powiedziała Matuszak. Jej zdaniem to dobre posunięcie, choć na razie to tylko „włożenie nogi w drzwi”.
Kto w takim razie z najmłodszych pacjentów może otrzymać w tej chwili refundację?
Ministerstwo Zdrowia podało, że refundacja dotyczy pacjentów:
- od pierwszego dnia życia z zachowaniem ciągłości leczenia do ukończenia drugiego roku życia, z ciężką postacią hemofilii A, o poziomie aktywności czynników krzepnięcia VIII poniżej 1 proc. poziomu normalnego;
- od pierwszego dnia życia do ukończenia 18. roku życia z ciężką postacią hemofilii A, o poziomie aktywności czynników krzepnięcia VIII poniżej 1 proc. poziomu normalnego, u których:
występuje trudny dostęp dożylny definiowany jako konieczność usunięcia drugiego portu bądź brak możliwości założenia portu, nawet jeśli nie występowały u nich wcześniej krwawienia dostawowych
lub
występują co najmniej trzy krwawienia rocznie wymagające leczenia czynnikiem VIII, pomimo prawidłowo stosowanej profilaktyki czynnikiem VIII.
Mimo wszystko eksperci fundacji uważają, że taka decyzja poprawi standardy leczenia hemofilii w Polsce. Dodają, że to również zmiana, o którą zabiegali eksperci kliniczni.
Co dalej należy dalej zrobić?
– Kolejnym krokiem jest otwarcie listy refundacyjnej dla pacjentów powyżej 18. r.ż. bez inhibitora, tych najbardziej potrzebujących. Takich pacjentów jest naprawdę dużo. Oni często są niepełnosprawni i nie są w stanie podawać sobie leków – podkreśliła prezes Matuszak.
Hemofilia u dzieci wczoraj i dziś
Jednocześnie zaznaczyła, że fundacja będzie wciąż apelować do MZ o zwiększenie dostępu do czynników o przedłużonym działaniu.
Ewelina Matuszak wyjaśniła, że od 2008 r. w grupie pediatrycznej wdrożono program lekowy „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B”. Program ten zabezpiecza profilaktyczne podawanie koncentratu czynnika krzepnięcia krwi. Dopuszcza się w nim zarówno czynniki krzepnięcia krótko, jak i długodziałające podawane dożylnie. Dzięki temu zarówno dzieci, jak i dorośli mogą mieć zapewnione zindywidualizowane leczenie.
– Zastosowanie czynników krzepnięcia o przedłużonym okresie półtrwania wydłuża czas pomiędzy podążą dożylną, co znacznie poprawia komfort życia pacjentów. Szczególnie jest to istotne przy utrudnionym dostępie do żył. Niestety terapia ta jest niedostępna dla pacjentów. Czynniki długodziałające nigdy nie zostały zakupione. Dzięki temu, że mają one dłuższy czas półtrwania i podawane są rzadziej, cena jednostkowa jest droższa od ceny za jednostkę czynnika krótko działającego, ale całościowy koszt leczenia czynnikiem długodziałającym jest terapią tańszą – zauważa Matuszak.
Równocześnie podkreśla, że brak możliwość podania czynnika długodziałającego pacjentowi skutkuje tym, że lekarze nie mogą wdrożyć zindywidualizowanej terapii i zastosować takiej, która będzie najlepiej odpowiadała pacjentowi.
Jej zdaniem, gdyby ministerstwo zmieniło zasady przetargowe, to można by zniwelować choć jedno, dwa podania w tygodniu.
– To bardzo dużo. Przy hemofilii B można by taki czynnik podać podskórnie nawet raz w tygodniu. To o tyle mniej kłucia dla dzieci – zaznaczyła. Wyjaśniła, że profilaktyka krwawień u dzieci ciężko chorujących polega w tej chwili na podawaniu dwa, trzy razy w tygodniu krótko działających czynników i to dożylnie. Często robią się zrosty – wyjaśniła.
– To naprawdę traumatyzujące przeżycia dla dzieci i ich rodziców, którzy stają się pielęgniarzami. Dziecko nie jest w stanie się do tego przyzwyczaić, tym bardziej, że lek trzeba przyjmować do końca życia, by zapobiegać krwawieniom – zauważyła Matuszak.
Jak wyglądało leczenie dzieci z hemofilią?
W Polsce od 2008 roku wylewom krwi do stawów u dzieci z ciężką hemofilią – od urodzenia do 18. roku życia, gdy poziom czynnika krzepnięcia krwi VIII wynosi poniżej 1 proc. – lub u tych, które mają umiarkowaną lub łagodną postać choroby, ale występują u nich krwawienia, zapobiega się poprzez podawanie dożylnie krótko działających czynników krzepnięcia. Robi się to dwa, trzy razy w tygodniu.
„Konieczność tak częstych wkłuć jest traumatyzująca dla dzieci, a także dla rodziców, którzy nierzadko szukają pomocy w placówkach POZ czy szpitalach, by móc podać dzieciom leczenie” – podkreślają eksperci fundacji.
Ilu pacjentów będzie mogło skorzystać z terapii?
Resort zdrowia przekazał, że w latach 2018-2022 w ramach programu profilaktyki krwawień leczonych było 25–41 dzieci z hemofilią A w wieku dwóch lat i poniżej. Samych pacjentów pediatrycznych z tą chorobą – zarówno z ciężką, jak i umiarkowaną oraz łagodną postacią – w kolejnych latach było:
• 2018 r. – 638
• 2019 r. – 694
• 2020 r. – 538
• 2021 r. – 649
• 2022 r. – 717
A dorosłych pacjentów:
• 2018 r. – 1520
• 2019 r. – 1620
• 2020 r. – 1516
• 2021 r. – 1558
• 2022 r. – 1604
Jak wygląda ścieżka refundacji?
Ministerstwo Zdrowia wyjaśnia, że oceny stopnia zaawansowania choroby w oparciu o kryteria kwalifikacji wymienione w treści programu lekowego dokonuje zespół koordynujący ds. kwalifikacji i weryfikacji leczenia w programie zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B.
Na stronach Narodowego Funduszu Zdrowia można wyszukać placówki medyczne, które realizują program profilaktyki krwawień u dzieci.
Klaudia Torchała
Fot.PAP
